纯合子家族性高胆固醇血症治疗药物的临床研究进展

Clinical research progress on therapeutic drugs for homozygous familial hypercholesterolemia

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摘要纯合子家族性高胆固醇血症(homozygous familial hypercholesterolaemia,HoFH)是一种严重且罕见的高胆固醇血症,其特征是低密度脂蛋白胆固醇水平显著升高,过早出现动脉粥样硬化性心血管疾病.目前已有依维苏单抗、米泊美生钠、洛美他派及前蛋白转化酶枯草溶菌素9抑制剂等药物被批准用于治疗HoFH,有效地解决了罕见病治疗药物缺乏的问题.现主要对治疗HoFH的药物临床研究进展作一简要概述.

作者任燕 ^[1] 汪璐 ^[2] 丁子文 ^[2] 郑岩 ^[3] 倪娜 ^[4] 邱云良 ^[5] 王俊龙 ^[3] 学术成果认领

作者单位上海工程技术大学化学化工学院,上海201620;中国医药工业研究总院药物临床研究中心,上海200437 ^[1] 中国医药工业研究总院药物临床研究中心,上海200437 ^[2] 上海瀛科隆医药开发有限公司,上海200437 ^[3] 中国医药工业研究总院药物临床研究中心,上海200437;上海瀛科隆医药开发有限公司,上海200437 ^[4] 中国医药工业研究总院国家上海新药安全评价研究中心,上海201203 ^[5]

关键词纯合子家族性高胆固醇血症罕见病罕用药

分类号 R972+.6 R589.2

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DOI 10.13683/j.wph.2022.06.023

发布时间 2022-08-29