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脊髓性肌萎缩症的药物治疗研究进展

Research progress in drug therapies of spinal muscular atrophy

摘要:

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性运动神经元病,也是导致2岁以下婴幼儿死亡的最主要神经肌肉罕见病。近年来,SMA的药物治疗取得极大进展,反义寡核苷酸、基因治疗及口服小分子药物已相继获批上市,另有数种药物处于临床研发阶段。实现可及药物治疗是罕见病精准治疗的关键,现就SMA药物治疗的最新进展进行综述,以期为实现SMA的精准治疗提供合理依据及研究思路。

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期刊: 《中华儿科杂志》2020年58卷10期 858-861页 MEDLINEISTICPKUCSCD
栏目名称: 综述
DOI: 10.3760/cma.j.cn112140-20200320-00280
发布时间: 2020-09-28
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