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异基因造血干细胞移植治疗伴T315 I突变的慢性髓系白血病的疗效观察

Allo-geneic hematopoietic stem cell transplantation in treatment with T315I mutation of chronic myelogenous leukemia

摘要:

目的:探讨异基因造血干细胞移植( allo-HSCT)治疗伴T315I突变的慢性髓系白血病( CML)的临床疗效。方法回顾性分析2012年6月至2014年1月在安徽省立医院接受allo-HSCT治疗的4例伴T315I突变的CML患者资料。4例患者中男2例,女2例,年龄26~45岁;加速期2例,慢性期2例;2例行HLA相合同胞异基因外周血造血干细胞移植( allo-PBSCT),2例行单份HLA不全相合非血缘脐血造血干细胞移植( UCBT)。移植前患者均无脾脏肿大,其中1例同时伴有F317L突变。4例患者移植前均接受伊马替尼治疗,从用药至发生T315I突变的时间为20~35个月。所有患者均采用清髓性预处理方案,环孢素 A 联合吗替麦考酚酯预防移植物抗宿主病( GVHD )。结果4例患者全部获得髓系植入,中性粒细胞绝对值≥0.5×109/L的时间为移植后第10~28天;1例因严重肺部感染于移植后第88天死亡,血小板未植入,另外3例患者血小板≥20×109/L的时间为移植后第15~33天。4例患者移植后第30天骨髓DNA短串联重复序列PCR检测均为100%供者型。1例UCBT患者发生植入前综合征;1例allo-PBSCT患者于移植后第12天出现皮肤Ⅰ度急性GVHD,经加用甲泼尼龙治疗后症状控制。3例可评估的患者中,1例发生慢性GVHD。移植后采用PCR定量技术密切监测患者BCR/ABL融合基因,全部患者移植后第30天BCR/ABL融合基因转阴,截止随访终点,除1例死亡外,余3例均未复发,无病生存时间分别为133、248、704 d。结论 allo-HSCT是目前治疗伴T315I突变的CML的有效方案,对没有同胞相合的供者,脐血也可作为理想的替代供者。

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