换一批European Medicines Agency review of ataluren for the treatment of ambulant patients aged 5 years and older with Duchenne muscular dystrophy resulting from a nonsense mutation in the dystrophin gene.
第一作者：
Manuel,Haas
第一单位：
European Medicines Agency, London, United Kingdom. Electronic address: manuel.haas@ema.europa.eu.
作者：
医学主题词
青少年(Adolescent);成年人(Adult);儿童(Child);儿童, 学龄前(Child, Preschool);临床试验, Ⅱ期(主题)(Clinical Trials, Phase II as Topic);密码子, 无义(Codon, Nonsense);药物批准(Drug Approval);肌营养不良蛋白(Dystrophin);人类(Humans);男(雄)性(Male);肌营养不良, 杜氏(Muscular Dystrophy, Duchenne);恶二唑类(Oxadiazoles);随机对照试验(主题)(Randomized Controlled Trials as Topic);治疗结果(Treatment Outcome);青年人(Young Adult)
DOI
10.1016/j.nmd.2014.11.011
PMID
25497400
发布时间
2022-03-30
- 浏览17
相似文献
- 中文期刊
- 外文期刊
- 学位论文
- 会议论文
