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做好准备迎接Duchenne型肌营养不良症基因治疗时代的到来

Prepare for the era of gene therapy for Duchenne muscular dystrophy

摘要:

近年来国外关于Duchenne型肌营养不良症基因治疗的临床试验取得了一定成果,疗效和安全性良好.我国Duchenne型肌营养不良症病例数较多,目前已纳入首批罕见病目录,可以预测基因治疗将很快进入我国.临床医师、患儿及其家属、政府相关部门、慈善基金会、媒体均应做好相应的准备,这将使我国Duchenne型肌营养不良症患儿获益.

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作者: 张成 [1]
栏目名称: 专论
DOI: 10.3969/j.issn.1672-6731.2019.05.002
发布时间: 2019-07-05
  • 浏览:25
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