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地中海贫血的分子机制及基因治疗的新进展

摘要:

β-地中海贫血是由于β-珠蛋白链合成障碍导致β-珠蛋白生产减少的遗传性疾病.目前国内外对地中海贫血治疗分为产前诊断、规范性长期输血和去铁治疗[1]、HLA相合的造血干细胞移植[2]和脾切除术等.输血治疗存在铁负荷导致的并发症,骨髓移植则一直无法摆脱免疫排斥和移植抗宿主病的并发症,而造血干细胞具有重建个体造血系统的全能性和自我更新的能力,理论上将正常的β-珠蛋白基因导入造血干细胞并输回体内,使之获得适宜表达,患者将获得终生治疗.

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作者: 曾雅畅 [1] 李慕军 [1]
期刊: 《中国妇幼保健》2015年30卷7期 1143-1145页 ISTICCA
关键词: @@
分类号: R556
栏目名称: 综述
DOI: 10.7620/zgfybj.j.issn.1001-4411.2015.07.62
发布时间: 2015-04-03
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