自体造血干细胞移植治疗原发性淀粉样变性的临床研究

Clinical investigation of primary amyloidosis with autologous hematopoietic stem cell transplantation

摘要:

目的 探讨原发性淀粉样变性患者自体造血干细胞移植(auto-HSCT))治疗的适应证、预处理方案的选择、疗效和死亡原因.方法 回顾性分析20例原发性淀粉样变性患者移植前器官功能状态、移植动员方案以及预处理方案等因素对治疗结果的影响,并对死亡原因进行分析.结果 20例患者中有15例可进行血液学治疗反应评价,11例达血液学缓解,其中完全缓解6例(40%),起效中位时间为移植后3.0(1.5 ~4.0)个月;部分缓解5例(33%),起效中位时间为移植后4(3 ~5)个月.11例血液学缓解患者均有肾脏器官治疗反应,起效中位时间为移植后3(2 ~6)个月.除去3例早期死亡患者,其余17例中位随访15(4 ~55)个月,3年总生存率达71.4%.死亡患者分别合并心、肾功能不全和凝血功能障碍;单独使用G-CSF即可获得满意的动员效果,多数患者能够耐受140 ~200 mg/m2马法兰的预处理方案.结论 auto-HSCT治疗原发性淀粉样变性疗效好.移植前心血管系统受累和肾功能损伤以及凝血功能异常是其主要死亡原因,应严格掌握适应证.

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