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77例骨髓增生异常综合征5q-综合征患者临床特征、疗效和生存分析

Analysis of clinical characteristics, treatment response rate and survival of 77 myelodysplastic syndrome patients with del(5q) syndrome

摘要:

目的 探讨符合WHO(2016)诊断分型标准的骨髓增生异常综合征(MDS)5q-综合征患者的临床特征、来那度胺(LEN)疗效和生存情况.方法 回顾性分析2008年1月至2018年4月于中国医学科学院血液病医院就诊的77例符合WHO(2016)诊断分型标准的MDS 5q-综合征患者临床资料,比较单纯5q-与5q-伴1个非-7/7q-的其他染色体异常(ACA)患者临床特征、疗效及生存情况,并比较LEN与非LEN药物治疗的疗效与生存情况.结果 77例患者中,单纯5q-者64例,5q-伴ACA者13例,确诊时5q-伴ACA患者的中位年龄显著低于单纯5q-患者[58(29~64)岁对63(31~82)岁,z=2.164,P=0.030].5q-伴ACA患者CD41免疫组化染色小巨核细胞(直径≤40μm)检出率(91.7%,11/12)显著高于单纯5q-患者(60.0%,33/55) (P=0.046).可评估LEN疗效的29例患者中,单纯5q-患者(19例)与5q-伴ACA患者(10例)血液学总反应率(78.9%对80.0%)、血液学完全缓解(CR)率(57.9%对60.0%)、细胞遗传学反应(CyR)率[69.2%(9/13)对66.7% (4/6)]、完全细胞遗传学反应(CCyR)率[61.5% (8/13)对33.3% (2/6)]相当.单纯5q-与5q-伴ACA患者中位总生存(OS)时间差异无统计学意义(62个月对78个月,P=0.313).29例LEN组患者的血液学总反应率(79.3%对36.0%)、CR率(58.6%对8.0%)、CyR率[68.4%(13/19)对11.1%(1/9)]、CCyR率[52.6% (10/19)对0(0/9)]均高于非LEN组患者(25例),但两组患者中位OS时间差异无统计学意义(78个月对62个月,P=0.297).结论 单纯5q-与5q-伴ACA患者临床特征大体相似,两组患者LEN疗效、中位OS时间无明显差异.LEN治疗5q-综合征患者的疗效肯定,优于非LEN药物.

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