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注射用重组人生长激素治疗特发性矮小症Ⅲ期临床试验研究

Phase Ⅲ clinical trial of recombinant human growth hormone for injection in treatment of idiopathic short stature

摘要目的评价注射用重组人生长激素(rhGH)治疗中国青春期前特发性矮小症(ISS)的有效性和安全性.方法该研究为2016年12月27日至2020年07月30日,招募青春期前ISS患儿开展的一项随机、开放、空白对照、多中心的Ⅲ期临床试验.纳入受试者以3:3:1的比例随机分配至高剂量组、低剂量组和空白对照组,rhGH的给药周期为52周.观察治疗前后实际年龄的身高标准差积分变化(ΔHT SDS),治疗结束时受试者的年生长速率(HV)和骨成熟情况,同时考察治疗期间药物安全性.结果共有150例受试者完成了试验.基线时各组受试者的年龄、骨龄、性别、身高、体重、体质指数及HT-SDS、年HV、胰岛素样生长因子1水平差异均无统计学意义(P>0.05).全数据集分析(FAS)和符合方案集(PPS)分析均发现,第26、39、52周,高剂量组、低剂量组和对照组之间ΔHT SDS的差异均有统计学意义(P<0.001);两两比较发现,高剂量和低剂量组的ΔHT SDS均高于对照组,差异均有统计学意义(P<0.05).FAS分析发现,第13、26、39、52周,高剂量组、低剂量组和对照组之间HV的差异均有统计学意义(P<0.001);两两比较发现,高剂量和低剂量组的HV均高于对照组,差异均有统计学意义(P<0.05).第52周,各组之间骨成熟差异无统计学意义(P>0.05).研究过程中,无严重不良反应发生.结论注射用rhGH治疗ISS疗效确切,患儿用药52周后有明显的身高增长,但对终身高的作用和安全性尚需更多的观察与评估.

作者梁欢 ^[1] 盛海 ^[2] 卫海燕 ^[3] 杨玉 ^[4] 杜红伟 ^[5] 刘芳 ^[3] 杨利 ^[4] 王美娜 ^[5] 王莉 ^[2] 马青 ^[2] 张惠文 ^[1] 顾学范 ^[1] 学术成果认领

作者单位上海交通大学医学院附属新华医院上海市儿科医学研究所儿内分泌遗传科上海 200092 ^[1] 安徽安科生物工程(集团)股份有限公司基因工程制药安徽省重点实验室安徽合肥 230088 ^[2] 郑州大学附属儿童医院河南省儿童医院郑州儿童医院河南省儿童遗传代谢性疾病重点实验室河南郑州 450000 ^[3] 江西省儿童医院内分泌遗传代谢科江西南昌 330006 ^[4] 吉林大学第一医院小儿内分泌科吉林长春 130021 ^[5]

关键词特发性矮小症重组人生长激素有效性安全性 idiopathic short stature recombinant human growth hormone efficacy safety

栏目名称

综合报道

DOI 10.12372/jcp.2023.22e1018

发布时间 2023-10-20（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）