换一批摘要遗传性耳聋是一种常见的遗传性疾病,新生儿的发病率为1‰～3‰.患者终身携带致病突变,导致不可逆性耳聋,至今尚无临床可用的治疗药物.在部分遗传性耳聋动物模型中,基因治疗已被证实为潜在有效的治疗方法.国内外已开展了多项遗传性耳聋基因治疗的临床试验.其中,由东南大学附属中大医院牵头,联合国内多家医院成功开展的遗传性耳聋基因治疗临床试验,取得了显著的疗效,并积累了丰富的经验.为规范遗传性耳聋基因治疗并提供临床研究指导,全国多家医院的耳科专家讨论制定了遗传性耳聋基因治疗临床指南,内容涵盖了伦理审查、遗传性耳聋的诊断和入组标准、临床前准备、药物、疗效与安全性评估标准、术后言语康复等.本指南将为耳聋基因治疗的临床诊疗提供规范的理论和技术指导.
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分类号
R764（耳科学、耳疾病）
栏目名称
DOI
10.3969/j.issn.1672-6170.2024.02.008
发布时间
2024-03-22（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
国家重点研发计划（2021YFA1101300）
国家重点研发计划（2021YFA1101800）
国家重点研发计划（2020YFA0113600）
国家重点研发计划（2020YFA0112503）
:国家自然科学基金
重大研究计划、面上项目（82330033）
重大研究计划、面上项目（82030029）
重大研究计划、面上项目（92149304）
重大研究计划、面上项目（82000984）
重大研究计划、面上项目（82371162）
重大研究计划、面上项目（82371161）
重大研究计划、面上项目（82071059）
重大研究计划、面上项目（92168115）
江苏省自然科学基金基础研究计划（BK20232007）
江苏省社会发展项目（BE2023653）
四川省科技厅科技计划重点研发项目（2021YFS0371）
深圳市科技计划（JCYJ20190814093401920）
深圳市科技计划（JCYJ20210324125608022）
广东省医学科学院开放课题基金项目（YKY-KF202201）
南京市医学科技发展项目（YKK19072）
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