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遗传性红绿色盲发病机制及基因治疗研究现状

Studies on pathogenesis and gene therapy of red-green color blindness

摘要红绿色盲是人色盲的主要类型,传统治疗方法如佩戴有色镜等均无法从根本上治愈色盲.伴随着基因技术的迅猛发展,基因疗法已经越来越多地用于眼科遗传性疾病的治疗.其中Leber先天性黑矇等疾病基因治疗已经进入临床试验阶段,结果显示基因治疗具有令人满意的有效性和安全性.近年来,研究人员对成年红绿色盲雄性松鼠猴进行基因治疗,使其有效地恢复了三原色视觉功能,预示着人类红绿色盲可治的光明前景.本文就目前红绿色盲的发病机制和基因治疗研究进展作一综述.

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abstractsRed-green color blindness is the most common form of colour blindness.Traditional treatment options such as tinted lenses do not cure color blindness completely.With the rapid development of gene diagnostic and managing technology,gene therapy has been applied to inherited retinal diseases widely.The genetic treatment of Leber congenital amaurosis has entered clinical trail and shown the remarkable success in safety and efficacy.In recent years,gene therapy has finally reached a milestone to convert adult male squirrel monkeys with red-green color blindness to trichromats.It heralds the bright prospects of gene therapy applied in human red green color blindness.This article briefly reviewed the recent preclinical research achievements of pathogenesis and gene therapy for redgreen color blindnes.

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DOI 10.3760/cma.j.issn.2095-0160.2018.07.014
发布时间 2018-08-17(万方平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)
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中华实验眼科杂志

中华实验眼科杂志

2018年36卷7期

549-552页

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