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首页 > 中国处方药 > Patisiran脂质体ONPATTRO发展及临床应用

Patisiran脂质体ONPATTRO发展及临床应用

Progress and clinical applications of the ONPATTRO?, a type of siRNA lipid complex injection

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摘要获得诺贝尔奖的RNA干扰技术无疑是令人兴奋的重大发现,但RNA类药物存在诸如稳定性差、难以靶向递送等问题限制了其应用.美国Alnylam制药和赛诺菲共同开发的新药patisiran脂质复合物注射液于2018年获批上市治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样病变,成为首个siRNA药物的成功临床应用.本文从该产品的处方、作用机制、临床试验及市场等方面进行分析,对ONPATTRO的开发及药效做一简要综述.

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作者 李和文 [1] 潘弘 [2] 甘莉 [3] 学术成果认领
作者单位 艾伟拓(上海)医药科技有限公司,上海 200122 [1] 辅必成(上海)医药科技有限公司,上海 201203 [2] 上海应用技术大学,上海 201418 [3]
关键词 siRNA脂质体Onpattro阳离子脂质辅料遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样病变
栏目名称
综述
发布时间 2021-02-02（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
  • 浏览88
  • 被引2
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中国处方药

中国处方药

2021年19卷1期

24-27页

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