摘要目的:探讨托吡酯治疗多发性抽动症的疗效及安全性.方法:采用病例对照和自身对照的开放性研究.对确诊的65例患儿随机分为研究组41例(予托吡酯治疗,按0.5～1 mg/kg/d剂量口服,至临床症状消失或达到目标剂量4～6 mg/kg/d)和对照组24例(予氟哌啶醇治疗,按1 mg/d口服,最大剂量不超过6 mg/d)共治疗48周.研究组又分为幼儿组(17例)、年长儿组(23例)及按发作形式分为肢体抽动组(13例)、头面部抽动组(19例)和混合组(8例).对研究对象于治疗前与治疗中(4、8、24、48周)进行耶鲁抽动症整体严重度量表(YGTSS)和不良反应量表(TESS)评估.结果:①治疗第8周末研究组有效率为87.5%,高于对照组(40%;Z=-3.475;P＜0.01).研究组YGTSS总分[(42.56±14.48)分]低于对照组[(57.15±19.78)分;P＜0.05];减分率[(60.18±24.48)%]高于对照组[(37.17±23.28)%;P＜0.05].治疗第48周末,研究组有效率为90%,高于对照组(60%;Z=-4.805;P＜0.01).研究组YGTSS总分[(21.26±13.38)分]低于对照组[(34.52±23.18)分;P＜0.01];减分率[(85.15±15.53)%]高于对照组[(60.35±24.68)%;P＜0.05].②治疗第24周末肢体抽动组有效率90%,高于混合组(54%;Z=-2.013;P＜0.05)和头面部抽动组(76.9%;Z=-2.235;P＜0.05).肢体抽动组YGTSS总分[(24.76±17.38)分]低于混合组[(38.16±21.41)分;P＜0.05];减分率[(91.23±21.58)%]高于混合组[(80.75±34.08)%;P＜0.05].幼儿组有效率95%,高于年长儿组(82.6%;Z=-1.879;P＜0.05).幼儿组YGTSS总分[(24.36±16.48)分]低于年长儿组[(30.89±10.76)分;P＜0.05];减分率[(86.74±35.78)%]高于年长儿组[(79.85±33.78)%;P＜0.05].③第48周末研究组TESS评分[(1.89±1.63)分]低于对照组[(2.65±2.87)分;P＜0.05]结论:托吡酯能有效治疗TS,长期服用副作用相对较轻,且对年幼儿及肢体发作者疗效较佳.