慢性丙型肝炎直接抗病毒药物临床试验的有效性和安全性研究--美国FDA和欧洲E MA指南解读

Efficacy and safety of developing direct-acting antiviral agents for treat-ment of chronic hepatitis C:guidance from FDA and EMA

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摘要丙型肝炎病毒（hepatitis C virus，HCV）感染是一个重要的全球健康问题，起病隐匿，慢性化程度高，是导致肝硬化和肝癌的最主要病因。直接抗病毒药物（direct-acting antiviral agents，DAAs）较聚乙二醇干扰素α（pegylated interferon，peg-IFN）联合利巴韦林（ribavirin，RBV）治疗方案可获得更高的持续病毒学应答（sustained virological response，SVR）率，并可缩短治疗时间，前景良好。DAAs 新药开发将成为未来抗HCV治疗研究的趋势。2009年，欧洲药物管理局（European Medicines Agency，EMA）颁布的《慢性丙型肝炎直接抗病毒药物治疗的临床评价指南》和2013年10月美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）新发布的《抗丙型肝炎病毒的直接抗病毒药物临床药物研究指南》为DAAs临床试验的有效性和安全性研究提供了指导性建议，如人群纳入、研究方案、研究设计、研究终点、药物安全性等，另外还对肝功能失代偿者、肝移植患者、人免疫缺陷病毒（HIV）／HCV共同感染者等特殊人群的药物研究提出了特别要求，这些内容有助于指导DAAs临床试验设计。