干细胞移植治疗与重要脏器功能的修复与重建

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摘要干细胞（stem cells, SCs）是具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞，通过分裂维持自身细胞群的大小，同时又可分化成为各种不同的组织细胞，从而构成机体各种复杂的组织器官[1]。根据干细胞所处的发育阶段分为：胚胎干细胞（embryonic stem cells，ESCs）；成体干细胞（somatic stem cells，SSCs）。人体几乎所有组织都存在经历相当程度的分化SSCs，但在特定条件下，一种组织的SSCs可以“横向分化”成其他组织的功能细胞，如间充质干细胞（mesenchymal stem cells, MSCs）可以分化成神经、肌肉、软骨和骨等多种细胞[2]。MSCs属于中胚层的一类多能干细胞，主要存在于结缔组织和器官间质中，以骨髓组织中含量最为丰富，且主要来源于骨髓，又称为骨髓间充质干细胞（bone marrow mesenchymal stem cells, BMSCs）。Friedenstein等[3]于1976年首先分离BMSCs，研究证实BMSCs具有强大的增殖能力和多向分化潜能、免疫调节及免疫重建功能，并且来源方便，易于分离、培养、扩增和纯化，经多次传代扩增后仍具有干细胞特性，不存在免疫排斥。因此，BMSCs可能成为细胞移植和基因治疗的理想材料，目前国内外正在探索用于神经系统疾病及多领域多学科难治性疾病的治疗，并已取得了重大突破性进展[4-6]。我国MSCs的研究发展极为迅速，某些核心技术已占国际领先地位，2001年国家批准建立“国家干细胞工程产品产业化基地”，2002年4月在天津建立“国家干细胞工程技术研究中心”。