摘要感音神经性聋(SNHL)是常见的内耳疾病,由多种发病因素引起,包括外界因素和遗传因素。外界因素,如噪声环境、全身性疾病、化学物质、不良饮食、吸烟嗜酒和耳毒性药物等导致噪音性、耳毒性及老年性聋。近年来,遗传因素所致的综合征性和非综合征性 SNHL 的影响受到越来越多的关注。随着分子遗传学技术的不断进步,研究人员发现许多与 SNHL 有关的基因,并通过各种模式生物实验揭示这些基因导致 SNHL 病理生理学机制。基因治疗和反义寡核苷酸是基于致聋基因,干预遗传性和获得性 SNHL 的重要治疗手段。在过去20余年中,研究人员采用不同的载体和非载体系统,通过不同的给予途径及不同的基因启动子强度将外源性遗传物质送到哺乳动物内耳,调节内耳细胞对应基因的表达水平和持续时间,恢复听觉器官的结构和功能〔1〕。本文重点对 SNHL 基因治疗进展,包括载体研究、外源基因给予途径和时机、候选基因及基因治疗存在的问题进行综述。
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