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肥厚型心肌病诱导多能干细胞模型的建立

Establishment of induced pluripotent stem cell model of hypertrophic cardiomyopathy

摘要目的 拟构建肥厚型心肌病特异性诱导多能干细胞模型.方法 通过收集肥厚型心肌病患者外周血液标本,分离培养其中的单核细胞;然后,将编码Oct4、Sox2、Klf4、L-Myc、Lin28、mp53DD和EBNA1的附加型质粒组合电转外周血单核细胞进行重编程;最后,通过形态学、AP染色、干细胞多能表面标志物免疫荧光、RT-PCR及EB自发三胚层分化潜能实验对获得的诱导多能干细胞进行检测分析.结果 诱导获得的多能干细胞显现出明显的干细胞样形态,AP染色、多能标志物检测均符合干细胞特征,与人胚胎干细胞H9相似.此外,EB自发分化实验也证实具有完全的三胚层分化发育潜力.结论 成功获得肥厚型心肌病特异性诱导多能干细胞系,为后续疾病特异性心肌分化模型的建立、疾病发生机制的研究及药物开发应用奠定基础.

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