摘要目的 分析大剂量柔红霉素(DNR)联合标准剂量阿糖胞苷(Ara-C)对中青年初发急性髓系白血病(AML)患者的近、远期效果.方法 选取2011年1月-2015年5月该院血液内科收治的并接受的大剂量[60 mg/(m2·d)]DNR联合100mg/(m2·d)Ara-C的DA方案行诱导化疗的133例中青年初治AML患者为研究对象,归为观察组.并随机选择同期该院接受标准剂量DA诱导方案[45 mg/(m2·d)DNR联合100 mg/(m2·d)Ara-C]的125例中青年初治AML患者为对照组.比较两组的完全缓解率(CR)、各不良反应的发生率、早期死亡率、血中性粒细胞绝对计数(ANC)减少的持续时间以及血小板(PLT)减少持续时间,并均进行随访,截止至2016年12月,比较两组的1、2及3年的总生存率(OS)和无瘤生存率(DFS),采用单因素与多因素Cox比例风险模型筛选出影响达到CR的观察组患者OS和DFS的影响因素.结果 ①两组的化疗前基线资料比较,差异无统计学意义(P＞0.05),具有可比性.②观察组、对照组患者行1个疗程诱导化疗后的CR率分别为67.7％和57.6％,两组比较差异无统计学意义(P＞0.05).观察组患者2个疗程诱导化疗后的总CR率为82.0％,高于对照组的70.4％,差异有统计学意义(P＜0.05).两组的各不良反应发生率、早期死亡率、ANC和PLT减少的持续时间比较,差异无统计学意义(P＞0.05).③经过诱导化疗达到CR后,两组分别有103例(95.％)和84例(67 2％)患者均行1～4个疗程的巩固化疗,之后分别有21例(15 8％)、17例患者(13.6％)行异基因造血干细胞移植,2例(1.5％)、1例(0.8％)行自体造血干细胞移植.截止至末次随访时,两组患者的中位随访时间分别为26.8和28.0个月,两组化疗后1、2及3年的OS和DFS比较,差异无统计学意义(p＞0.05).④多因素Cox回归分析结果表明,对观察组患者诱导化疗达到CR的109例患者而言,预后危险分层、接受≥＞2个疗程大剂量Ara-C巩固化疗是影响患者OS的影响因素(P＜0.05);预后危险分层、FMS样的酪氨酸激酶3-内部串联重复(FLT3-ITD)突变阳性是影响患者DFS的影响因素(P＜0.05).结论 与标准剂量DNR相比,大剂量DNR联合标准剂量Ara-C能提高中青年初发AML患者的CR率,且不增加不良反应的发生风险,但对改善其远期生存状况未见明显优势.