摘要背景与目的 铂类是可切除的、间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的推荐辅助治疗。阿来替尼是一种口服的ALK酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其在晚期ALK阳性NSCLC患者的Ⅲ期临床试验中表现出显著疗效。对于可切除的ALK阳性NSCLC患者的辅助治疗，阿来替尼与化疗相比，前者有效性和安全性尚不明确。方法 在一项全球性、Ⅲ期、开放标签、随机试验中，以1∶1比例，将完全切除后的ALK阳性ⅠB期（肿瘤≥4 cm）、Ⅱ期或ⅢA期NSCLC患者（依据AJCC/UICC第7版）随机分组，分别接受阿来替尼（每次600 mg，2次/d，共24个月）和静脉铂类化疗（共4个周期，每个周期21 d）。主要终点是无病生存期（DFS），在Ⅱ期或ⅢA期患者中进行分层检验，之后在意向治疗人群中进行检验。其他终点包括中枢神经系统（CNS）- DFS、总生存期（OS）和安全性。结果 257例患者被随机分为两组，其中130例接受阿来替尼，127例接受化疗。在Ⅱ期或ⅢA 期患者中，阿来替尼组2 年无病生存率为93.8%，化疗组为63.0%（疾病复发或死亡的风险比为0.24；95%CI：0.13~0.45；P<0.001）；在意向治疗人群中，阿来替尼组的2年无病生存率为93.6%，化疗组为63.7%（风险比为0.24；95%CI：0.13~0.43；P<0.001）。与化疗相比，阿来替尼在CNS-DFS方面显示出具有临床意义的益处（CNS疾病复发或死亡的风险比为0.22；95%CI：0.08~0.58）。OS尚未获得，未观察到非预期的安全性事件。结论 在已切除的ⅠB、Ⅱ或ⅢA期ALK阳性NSCLC患者的辅助治疗中，与铂类化疗相比，阿来替尼显著改善了DFS。