摘要目的：观察附子汤治疗轻中度膝骨关节炎（knee osteoarthritis，KOA）寒湿痹阻证的临床疗效和安全性。方法：纳入163例轻中度 KOA 寒湿痹阻证患者。82例服用附子汤（附子汤组），每日1剂，分2次服用，连服4周；81例服用盐酸氨基葡萄糖胶囊（氨基葡萄糖组），每日2次，每次0．75 g，连服4周。2组均以美洛昔康片作为应急用药。分别于治疗前及治疗后5个月评定患者的西安大略和麦克马斯特大学（Western Ontario and McMaster Universities，WOMAC）骨关节炎指数和50 m 行走后膝关节疼痛视觉模拟量表（visual analogue scale，VAS）评分，并观察患者的不良反应发生率和应急用药率。结果：附子汤组1例患者服药3 d 后因口部感觉麻木停药；2组患者的不良反应发生率比较，差异无统计学意义（P ＝0．053）。治疗后5个月时，附子汤组5例失访、氨基葡萄糖组7例失访；因疼痛加重，附子汤组7例服用美洛昔康片、氨基葡萄糖组23例服用美洛昔康片，2组均无连续应用美洛昔康片超过3 d 者，氨基葡萄糖组的应急用药率高于附子汤组（χ2＝10．701，P ＝0．001）。治疗前2组患者50 m 行走后膝关节疼痛VAS 评分和 WOMAC 骨关节炎指数比较，组间差异均无统计学意义[（5．6±2．9）分，（5．8±3．1）分，t ＝0．425，P ＝0．671；（89．1±24．6），（88．4±26．3），t ＝0．176，P ＝0．861]；治疗后5个月，附子汤组50 m 行走后膝关节疼痛 VAS 评分和 WOMAC 骨关节炎指数均小于氨基葡萄糖组[（2．1±3．8）分，（5．7±3．3）分，t ＝6．188，P ＝0．000；（29．7±19．8），（87．9±27．3），t ＝1．933，P ＝0．000]。结论：服用附子汤可有效减轻轻中度 KOA 寒湿痹阻证患者的膝关节疼痛症状，提高患者的生活质量，疗效优于氨基葡萄糖，而且不良反应较少。