Editing aberrant splice sites efficiently restores beta-globin expression in beta-thalassemia

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作者： Xu, Shuqian ^[1] ; Luk, Kevin ^[2] ; Yao, Qiuming ^[3] ; Shen, Anne H. ^[4] ; Zeng, Jing ; Wu, Yuxuan ; Luo, Hong-Yuan ; Brendel, Christian ; Pinello, Luca ; Chui, David H. K. ; Wolfe, Scot A. ; Bauer, Daniel E.

作者单位： Boston Childrens Hosp, Div Hematol Oncol, 1 Blackfan Circle,Karp 8211, Boston, MA 02115 USA ^[1] Univ Massachusetts, Sch Med, Dept Mol Cell & Canc Biol, Worcester, MA 01605 USA ^[2] Boston Univ, Sch Med, Dept Med, Boston, MA 02118 USA ^[3] Broad Inst, Cambridge, MA USA ^[4]

发布时间 2019-10-16

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Blood

2019年133卷21期

2255-2262页

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