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首页> Gene therapy> Liver-directed adeno-associated virus serotype 8 gene transfer rescues a lethal murine model of citrullinemia type 1

Liver-directed adeno-associated virus serotype 8 gene transfer rescues a lethal murine model of citrullinemia type 1

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第一作者： Chandler,R.J.
作者： Chandler,R.J. [1] ; Tarasenko,T.N. [2] ; Cusmano-Ozog,K. [3] ; Sun,Q. [4] ; Sutton,V.R. ; Venditti,C.P. ; McGuire,P.J.
作者单位： Biochemical Genetics Laboratory, Baylor College of Medicine, Houston, TX, United States [1] Physician Scientist Development Program, National Human Genome Research Institute, National [2] Department of Genetics and Metabolism, Children's National Medical Center, Washington, DC, United [3] Organic Acid Research Section, National Human Genome Research Institute, National Institutes of [4]
关键词 AAV8citrullinemiahyperammonemiaurea cycle disorders
发布时间 2014-03-07
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Gene therapy

Gene therapy

2013年20卷12期

1188-1191页

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