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Safety and efficacy of deferiprone for pantothenate kinase-associated neurodegeneration: a randomised, double-blind, controlled trial and an open-label extension study

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第一作者: Klopstock, Thomas
作者单位: Newcastle Univ, Inst Genet Med, Newcastle Upon Tyne, Tyne & Wear, England [1] Univ Pecs, Szentagothai Res Ctr, Inst Lab Med, Pecs, Hungary [2] UCSF Benioff Childrens Hosp, Pediat Rehabil Dept, Oakland, CA USA [3] Newcastle Univ, Inst Cellular Med, Newcastle Upon Tyne, Tyne & Wear, England [4] UCSF Benioff Childrens Hosp, Dept Hematol Oncol, Oakland, CA USA [5] Univ Cambridge, Dept Clin Neurosci, Cambridge, England [6] Ludwig Maximilians Univ Munchen, Friedrich Baur Inst, Dept Neurol, D-80336 Munich, Germany [7] Newcastle Univ, Inst Neurosci, Newcastle Upon Tyne, Tyne & Wear, England [8] Neurol Inst Carlo Besta, Dept Pediat Neurosci, Milan, Italy [9] Childrens Mem Hlth Inst, Dept Neurol & Epileptol, Warsaw, Poland [10] Charles Univ Prague, Prague, Czech Republic [11] ApoPharma Inc, Toronto, ON, Canada [12] Oregon Hlth & Sci Univ, Dept Mol & Med Genet, Portland, OR 97201 USA [13] Istanbul Fac Med, Dept Child Neurol, Istanbul, Turkey [14]
发布时间 2020-07-29
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