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Sustained correction of OTC deficiency in spf ash mice using optimized self-complementary AAV2/8 vectors

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第一作者： Wang,L.

作者： Wang,L. ^[1] ; Wang,H. ^[2] ; Morizono,H. ; Bell,P. ; Jones,D. ; Lin,J. ; McMenamin,D. ; Yu,H. ; Batshaw,M.L. ; Wilson,J.M.

作者单位： Department of Pathology and Laboratory Medicine, Division of Transfusion Medicine, University of ^[1] Center for Genetic Medicine Research, Children's National Medical Center, Children's Research ^[2]

关键词 adeno-associated viruses liver gene therapy OTC deficiency self-complementary

发布时间 2013-11-20

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Gene therapy

2012年19卷4期

404-410页

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