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    首页> Molecular genetics and metabolism> The nonsense suppression drug PTC124 restored alpha-I-iduronidase activity and reduces glycosaminoglycan accumulation in MPS IH mice carrying the Idua-W402X mutation

    The nonsense suppression drug PTC124 restored alpha-I-iduronidase activity and reduces glycosaminoglycan accumulation in MPS IH mice carrying the Idua-W402X mutation

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    作者： Bedwell, David M. [1] ; Wang, Dan [2] ; Welch, Ellen M. [3] ; Keeling, Kim M.
    作者单位： Univ Massachusetts, Sch Med, Worcester, MA USA [1] PTC Therapeut Inc, South Plainfield, NJ USA [2] UAB, Birmingham, AL USA [3]
    发布时间 2015-05-08
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    Molecular genetics and metabolism

    Molecular genetics and metabolism

    2015年114卷2期

    S20-S20页

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