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Efficacy and safety of arimoclomol in Niemann-Pick disease type C: Results from a double-blind, randomised, placebo-controlled, multinational phase 2/3 trial of a novel treatment

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第一作者: Mengel, Eugen
作者单位: Vall Hebron Univ Hosp, Pediat Neurol Dept, Barcelona, Spain [1] Acad Hosp Santa Maria della Misericordia, Reg Coordinat Ctr Rare Dis, Udine, Italy [2] Clin Trials Consulting Training Ltd, Biostatist, Buckingham, England [3] Copenhagen Univ Hosp, Ctr Inherited Metab Dis, Rigshosp, Copenhagen, Denmark [4] Birmingham Childrens Hosp, Dept Inherited Metab Disorders, Birmingham, W Midlands, England [5] Childrens Mem Inst, Dept Paediat Nutr & Metab Dis, Warsaw, Poland [6] Univ Montpellier, Dept Neuropediat, Ctr Hosp, Montpellier, France [7] Orphazyme AS, Copenhagen, Denmark [8] SphinCS GmbH, Inst Clin Sci LSD, D-65239 Hochheim, Germany [9] UCL, Inst Child Hlth, Dept Metab Med, NIHR Biomed Res Ctr,Great Ormond St Hosp, London, England [10] Univ Hosp Armand Trousseau, Reference Ctr Lysosomal Dis, Dept Pediat Neurol, Paris, France [11] Univ Munich Childrens Hosp, Dept Inborn Errors Metab, Munich, Germany [12] IRCCS, Osped Pediat Bambino Gesu, Div Metab, Rome, Italy [13] Univ Bern, Univ Hosp Bern, Dept Paediat, Div Endocrinol Diabetol & Metab,Inselspital, Bern [14] Mayo Clin, Dept Neurol, Rochester, MN USA [15] UCSF Benioff Childrens Hosp Oakland, Gastroenterol & Hepatol, Oakland, CA USA [16]
发布时间 2022-02-25
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Journal of inherited metabolic disease

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