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Efficacy and safety of Velmanase alfa in the treatment of patients with alpha-mannosidosis: results from the core and extension phase analysis of a phase III multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled trial

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第一作者: Borgwardt, Line
作者单位: Hop Femme Mere Enfant, Ctr Reference Malad Hereditaires Metab, Lyon, France [1] Univ Med Ctr, Inst Human Genet, Mainz, Germany [2] Univ Med Ctr Mainz, Ctr Pediat & Adolescent Med, Villa Metab, Mainz, Germany [3] Ctr Inherited Metab Dis, Dept Paediat & Adolescent Med, Copenhagen, Denmark [4] Copenhagen Univ Hosp, Rigshosp, Dept Occupat Therapy & Physiotherapy, Copenhagen, Denmark [5] UPMC Univ 06, Sorbonne Univ, Reference Ctr Lysosomal Dis, Trousseau Hosp,APHP,Dept Pediat Nerol [6] Erasmus MC Univ, Med Ctr, Sophia Childrens Hosp, Ctr Lysosomal & Metab Dis,Dept Pediat, Rotterdam [7] Chiesi Farmaceutici SpA, Parma, Italy [8] Childrens Mem Hlth Inst, Dept Paediat Nutr & Metab Dis, Warsaw, Poland [9] Univ Ziekenhuis, Paediat Neurol & Metab, Brussels, Belgium [10] Univ Cordoba, CIBERObn, Unidad Metab & Invest Pediat, Hosp Univ Reina Sofia IMIBIC, Cordoba, Spain [11] Zymenex AS, Hillerod, Denmark [12] Cent Manchester Univ Hosp NHS Fdn Trust, Manchester Ctr Genom Med, Manchester, Lancs, England [13]
发布时间 2019-06-06
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Journal of inherited metabolic disease

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