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首页> Human gene therapy> Translational fidelity of intrathecal delivery of self-complementary AAV9-survival motor neuron 1 for spinal muscular atrophy

Translational fidelity of intrathecal delivery of self-complementary AAV9-survival motor neuron 1 for spinal muscular atrophy

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第一作者： Passini,M.A.
作者： Passini,M.A. [1] ; Bu,J. [2] ; Richards,A.M. [3] ; Treleaven,C.M. [4] ; Sullivan,J.A. ; O'Riordan,C.R. ; Scaria,A. ; Kells,A.P. ; Samaranch,L. ; SanSebastian,W. ; Federici,T. ; Fiandaca,M.S. ; Boulis,N.M. ; Bankiewicz,K.S. ; Shihabuddin,L.S. ; Cheng,S.H.
作者单位： Department of Neurology, Georgetown University Medical Center, Washington, DC 20057, United States [1] Rare Diseases Science, Genzyme, A Sanofi Company, 49 New York Avenue, Framingham, MA 01701, United [2] Department of Neurological Surgery, University of California-San Francisco, San Francisco, CA 94103 [3] Department of Neurosurgery, Emory University School of Medicine, Atlanta, GA 30322, United States [4]
发布时间 2014-10-29
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Human gene therapy

Human gene therapy

2014年25卷7期

619-630页

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