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Novel combined gene/cell therapy strategies to provide full rescue of the Sandhoff pathological phenotype

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作者： Ornaghi, F. ^[1] ; Ricca, A. ^[2] ; Tedeschi, F. ^[3] ; Sala, D. ; Cavazzin, C. ; Di Tomaso, T. ; Morena, F. ; Martino, S. ; Gritti, A.

作者单位： MolMed Spa, Milan, Italy ^[1] San Raffaele Telethon Inst Gene Therapy SR Tiget, Milan, Italy ^[2] Univ Perugia, Dept Expt Med & Biochem Sci, Perugia, Italy ^[3]

发布时间 2017-05-11

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Human gene therapy

2016年27卷11期

A149-A150页

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