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首页> Neuromuscular disorders: NMD> Gene-replacement therapy (GRT) in spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): long-term follow-up from the onasemnogene abeparvovec phase 1/2a clinical trial

Gene-replacement therapy (GRT) in spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): long-term follow-up from the onasemnogene abeparvovec phase 1/2a clinical trial

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第一作者： Mendell, J.
作者： Mendell, J. [1] ; Shell, R. [2] ; Lehman, K. ; McColly, M. ; Lowes, L. ; Alfano, L. ; Miller, N. ; Iammarino, M. ; Church, K. ; Ogrinc, F. ; Ouyang, H. ; Kernbauer, E. ; Shah, S. ; L'Italien, J. ; Sproule, D. ; Feltner, D. ; Al-Zaidy, S.
作者单位： Nationwide Childrens Hosp, Columbus, OH USA [1] AveXis Inc, Bannockburn, IL USA [2]
发布时间 2020-08-12
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Neuromuscular disorders: NMD

Neuromuscular disorders

2019年29卷Suppl.1期

S184-S184页

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