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N-Acetylmannosamine (ManNAc) for the Treatment of GNE Myopathy: 18-Month Preliminary Results from a Phase 2 Open-Label Study

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作者： Huizing, Marjan ^[1] ; Class, Bradley ^[2] ; Quintana, Melanie ^[3] ; Slota, Christina ; Leoyklang, Petcharat ; Glowacki, Ashleigh ; Bradley, Kennan ; Ciccone, Carla ; Malicdan, May Christine V. ; Berry, Scott M. ; Gahl, William A. ; Carrillo, Nuria

作者单位： NHGRI, Med Genet Branch, NIH, Bethesda, MD 20892 USA ^[1] Berry Consultants LLC, Austin, TX 78746 USA ^[2] NCATS, Therapeut Rare & Neglected Dis, NIH, Bethesda, MD 20892 USA ^[3]

发布时间 2018-08-25

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Glycobiology

2017年27卷12期

1219-1219页

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