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首页> Molecular genetics and metabolism> Long-term safety and efficacy of intracerebroventricular enzyme replacement therapy with cerliponase alfa in children with CLN2 disease: Two year results from an ongoing multicenter extension study

Long-term safety and efficacy of intracerebroventricular enzyme replacement therapy with cerliponase alfa in children with CLN2 disease: Two year results from an ongoing multicenter extension study

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第一作者： Schulz, Angela
作者： Schulz, Angela [1] ; Specchio, Nicola [2] ; Gissen, Paul [3] ; de los Reyesd, Emily [4] ; Cahan, Heather [5] ; Slasor, Peter ; Ajayi, Temitayo ; Jacoby, David
作者单位： Univ Med Ctr Hamburg Eppendorf, Hamburg, Germany [1] Ohio State Univ, Nationwide Childrens Hosp, Columbus, OH 43210 USA [2] BioMarin Pharmaceut Inc, Novato, CA USA [3] Bambino Gesu Pediat Hosp, IRCCS, Rome, Italy [4] Great Ormond St Hosp Sick Children, London, England [5]
发布时间 2020-05-08
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Molecular genetics and metabolism

Molecular genetics and metabolism

2018年123卷2期

S126-S127页

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