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Intracerebroventricular Cerliponase Alfa (BMN 190) in Children with CLN2 disease: Results from a Phase 1/2, Open-Label, Dose-Escalation Study

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第一作者： de los Reyes, E.

作者： de los Reyes, E. ; Schulz, A. ; Specchio, N. ; Gissen, P. ; Williams, R. ; Cahan, H. ; Slasor, P. ; Jacoby, D.

关键词 Translational/experimental therapeutics Genetics

发布时间 2020-08-22

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Annals of neurology

2016年80卷S20期

S412-S413页

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