换一批Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study
第一作者：
Mercuri, Eugenio
作者：
Mercuri, Eugenio [1]
;
Muntoni, Francesco [2]
;
Osorio, Andres Nascimento [3]
;
Tulinius, Mar [4]
;
Buccella, Filippo [5]
;
Morgenroth, Lauren P. [6]
;
Gordish-Dressman, Heather [7]
;
Jiang, Joel [8]
;
Trifillis, Panayiota [9]
;
Zhu, Lin [10]
;
Kristensen, Allan ;
Santos, Claudio L. ;
Henricson, Erik K. ;
McDonald, Craig M. ;
Desguerre, Isabelle ;
Bernert, G. ;
Gosk-Tomek, M. ;
Ille, A. ;
Kellersmann, A. ;
Weiss, S. ;
Pilshofer, V ;
Balintova, Z. ;
Danhofer, P. ;
Fabulova, P. ;
Jurikova, L. ;
Fuchsova, P. ;
Haberlova, J. ;
Laffargue, F. ;
Sarret, C. ;
Pontier, B. ;
Bellance, R. ;
Sarrazin, E. ;
Sabouraud, P. ;
Magot, A. ;
Mercier, S. ;
Pereon, Y. ;
Cuisset, J. M. ;
Coopman-Degryse, S. ;
Enaud, E. ;
Jacquemont, M. L. ;
Perville, A. ;
Renouil, M. ;
Trommsdorff, V ;
Verheulpen, D. ;
Fontaine-Carbonnel, S. ;
Vuillerot, C. ;
Peudenier, S. ;
Ropars, J. ;
Audic, F. ;
Chabrol, B. ;
Chabrier, S. ;
Gousse, G. ;
Lagrue, E. ;
Aragon, K. ;
Barnerias, C. ;
Brande, L., V ;
De Lucia, S. ;
Desguerre, I ;
Gidaro, T. ;
Seferian, A. ;
Servais, L. ;
Laugel, V ;
Espil-Taris, C. ;
Mecili, H. ;
Raffo, E. ;
Ragot-Mandry, S. ;
Borrell, S. ;
Kirschner, J. ;
Gangfuss, A. ;
Henrich, M. ;
Koelbel, H. ;
Schara, U. ;
Spoenemann, N. ;
Temme, E. ;
Seeger, J. ;
Hirsch, A. ;
Denecke, J. ;
Johannsen, J. ;
Neu, A. ;
Osinski, D. ;
Ruegner, S. ;
Schuessler, S. ;
Trollmann, R. ;
Kaindl, A. ;
Schneider, J. B. ;
Stoltenburg, C. ;
Weiss, C. ;
Schreiber, G. ;
Hahn, A. ;
Grzybowski (Giessen), M. ;
Pavlidou, E. ;
Pavlou, E. ;
Dobner, S. ;
Liptai, Z. ;
Dor, T. ;
Brogna, C. ;
Catteruccia, M. ;
D'Amico, A. ;
Mercuri, E. ;
Pane, M. ;
Bello, L. ;
Pegoraro, E. ;
Semplicini, C. ;
Albamonte, E. ;
Baranello, G. ;
Comi, G. ;
Govoni, A. ;
Lerario, A. ;
Magri, F. ;
Masson, R. ;
Mauri, E. ;
Sansone, V ;
Brusa, C. ;
Mongini, T. ;
Ricci, F. ;
Vacchetti, M. ;
Bruno, C. ;
Paniucci, C. ;
Pedemonte, M. ;
Giannotta, M. ;
Pini, A. ;
Messina, S. ;
Sframeli, M. ;
Vita, G. ;
Ruggiero, L. ;
Santoro, L. ;
Craiu, D. ;
Motoescu, C. ;
Sandu, C. ;
Teleanu, R. ;
Vasile, D. ;
Tulinius, M. ;
Hughes, I ;
Childs, A. M. ;
Alhaswani, Z. ;
Roper, H. ;
Parasuraman, D. ;
DeGoede, C. ;
Gowda, V ;
Manzur, A. ;
Munot, P. ;
Sarkokzy, A. ;
Charlesworth, C. ;
Lemon, J. ;
Turner, L. ;
Spinty, S. ;
Dubrovsky, A. ;
Kornberg, A. ;
Ryan, M. ;
Webster, R. ;
Biggar, W. D. ;
McAdam, L. C. ;
Mah, J. K. ;
Kolski, H. ;
Vishwanathan, V. ;
Chidambaranathan, S. ;
Nevo, Y. ;
Gorni, K. ;
Carlo, J. ;
McDonald, C. M. ;
Henricson, E. K. ;
Abresch, R. T. ;
Joyce, N. C. ;
Cnaan, A. ;
Morgenroth, L. P. ;
Leshner, R. ;
Tesi-Rocha, C. ;
Thangarajh, M. ;
Duong, T. ;
Clemens, P. R. ;
Abdel-Hamid, H. ;
Connolly, A. M. ;
Pestronk, A. ;
Teasley, J. ;
Harper, A. ;
Bertorini, T. E. ;
Kuntz, N. ;
Driscoll, S. ;
Day, J. W. ;
Karachunski, P. ;
Lotze, T.
作者单位：
Parent Project Italy APS, Rome, Italy
[1]
Catholic Univ, Dept Pediat Neurol, Rome, Italy
[2]
UCL, Dubowitz Neuromuscular Ctr, Inst Child Hlth, 30 Guildford St, London WC1N 1EH, England
[3]
Univ Barcelona, Hosp St Joan Deu, ISCIII, CIBERER,Unidad Patol Neuromuscular, Barcelona, Spain
[4]
Childrens Natl Hlth Syst, Ctr Genet Med, Washington, DC USA
[5]
Univ Calif Davis, Sch Med, Davis, CA 95616 USA
[6]
PTC Therapeut Inc, South Plainfield, NJ 07080 USA
[7]
Paris Descartes Univ, Necker Enfants Malad Hosp, AP HP, Neuromuscular Network FILNEMUS, Paris
[8]
Gothenburg Univ, Queen Silvia Childrens Hosp, Dept Pediat, Gothenburg, Sweden
[9]
Therapeut Res Neuromuscular Disorders Solut, Pittsburgh, PA USA
[10]
发布时间
2020-10-22
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Journal of comparative effectiveness research
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