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Long-term efficacy and safety of migalastat treatment in Fabry disease: 30-month results from the open-label extension of the randomized, phase 3 ATTRACT study

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第一作者: Feldt-Rasmussen, Ulla
作者单位: Royal Free London NHS Fdn Trust, Dept Haematol, London, England [1] Med Univ Vienna, Dept Med 3, Div Nephrol & Dialysis, Vienna, Austria [2] Univ Calif Davis, Dept Pediat, Davis, CA 95616 USA [3] Infus Associates, Grand Rapids, MI USA [4] Careggi Univ Hosp, Cardiomyopathy Unit, Florence, Italy [5] Copenhagen Univ Hosp, Rigshosp, Dept Med Endocrinol & Metab, Blegdamsvej 9, DK-2100 Copenhagen [6] Jikei Univ Hosp, Tokyo, Japan [7] Osaka City Univ, Dept Pediat, Grad Sch Med, Osaka, Japan [8] Amicus Therapeut Inc, Cranbury, NJ USA [9] Univ Pittsburgh, Med Ctr, Childrens Hosp Pittsburgh, Pittsburgh, PA USA [10] Univ Melbourne, Royal Melbourne Hosp, Dept Nephrol, Parkville, Vic, Australia [11]
发布时间 2022-09-11
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