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Two-year efficacy and safety of risdiplam in patients with type 2 or non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SMA)

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作者单位: Roche Products Ltd [1] Pharma Development Neurology,F. Hoffmann-La Roche Ltd [2] PDMA Neuroscience and Rare Disease,F. Hoffmann-La Roche Ltd [3] Pediatric Neurology Institute,Catholic University and Nemo Pediatrico, Fondazione Policlinico [4] Roche Pharmaceutical Research and Early Development,Roche Innovation Center Basel [5] Departments of Pediatrics and Neurology and Neurosurgery,McGill University [6] Department of Neurology,Stanford University [7] Neuromuscular Reference Center,UZ Gent [8] Neuromuscular Unit, Neuropaediatrics Department,Hospital Sant Joan de Déu, Fundacion Sant Joan de [9] Institute of Medical Genetics,Tokyo Women’s Medical University [10] Department of Pediatric Physical Medicine and Rehabilitation,H?pital Mère Enfant, CHU-Lyon [11] The Dubowitz Neuromuscular Centre, NIHR Great Ormond Street Hospital Biomedical Research Centre [12] Neuromuscular Reference Centre, Department of Paediatrics and Child Neurology,University Hospitals [13] Department of Neuropediatrics and Muscle Disorders, Faculty of Medicine,Medical Center–University [14] Department of Neurology,Medical University of Warsaw [15] I-Motion-H?pital Armand Trousseau [16] Pharma Development, Safety,F. Hoffmann-La Roche Ltd [17]
发布时间 2023-09-09
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Journal of neurology

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