SMA CARNI-VAL trial part I: double-blind, randomized, placebo-controlled trial of L-carnitine and valproic acid in spinal muscular atrophy.
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主题词
年龄因素(Age Factors);身体成分(Body Composition);人体质量指数(Body Mass Index);体重(Body Weight);骨密度(Bone Density);肉碱(Carnitine);儿童(Child);儿童, 学龄前(Child, Preschool);队列研究(Cohort Studies);双盲法(Double-Blind Method);电生理学现象(Electrophysiological Phenomena);女(雌)性(Female);基因表达调控(Gene Expression Regulation);人类(Humans);婴儿(Infant);肺(Lung);男(雄)性(Male);运动活动(Motor Activity);肌萎缩, 脊髓性(Muscular Atrophy, Spinal);生活质量(Quality of Life);RNA, 信使(RNA, Messenger);运动神经元生存蛋白质1(Survival of Motor Neuron 1 Protein);治疗结果(Treatment Outcome);丙戊酸(Valproic Acid)
DOI
10.1371/journal.pone.0012140
PMID
20808854
发布时间
2021-10-20
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