Efficacy of a combined intracerebral and systemic gene delivery approach for the treatment of a severe lysosomal storage disorder.
作者:
主题词
动物(Animals);印迹法, 蛋白质(Blotting, Western);中枢神经系统(Central Nervous System);脑室(Cerebral Ventricles);依赖病毒(Dependovirus);疾病模型, 动物(Disease Models, Animal);荧光抗体技术(Fluorescent Antibody Technique);基因转移技术(Gene Transfer Techniques);基因, 转基因, 自杀(Genes, Transgenic, Suicide);遗传载体(Genetic Vectors);葡糖氨基聚糖类(Glycosaminoglycans);炎症(Inflammation);小鼠(Mice);小鼠, 近交C57BL(Mice, Inbred C57BL);多种硫酸酯酶缺乏症(Multiple Sulfatase Deficiency Disease);作用于硫族供体的氧化还原酶类(Oxidoreductases Acting on Sulfur Group Donors);硫酸酯酶类(Sulfatases)
DOI
10.1038/mt.2010.299
PMID
21326216
发布时间
2022-01-29
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Molecular therapy
860-9页
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