Daily treatment with SMTC1100, a novel small molecule utrophin upregulator, dramatically reduces the dystrophic symptoms in the mdx mouse.
第一作者:
Jonathon M,Tinsley
第一单位:
Summit plc, Abingdon, United Kingdom. Jon.Tinsley@summitplc.com
作者:
医学主题词
动物(Animals);细胞, 培养的(Cells, Cultured);电生理学(Electrophysiology);人类(Humans);男(雄)性(Male);小鼠(Mice);小鼠, 近交mdx(Mice, Inbred mdx);肌营养不良, 动物(Muscular Dystrophy, Animal);逆转录聚合酶链反应(Reverse Transcriptase Polymerase Chain Reaction);肌营养不良蛋白相关蛋白质(Utrophin)
DOI
10.1371/journal.pone.0019189
PMID
21573153
发布时间
2025-05-29
基金项目
GGP05130/TI_/Telethon/Italy
MC_U137761449/MRC_/Medical Research Council/United Kingdom
GGP05130/HHMI/Howard Hughes Medical Institute/United States
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