A phase I trial of adeno-associated virus serotype 1-γ-sarcoglycan gene therapy for limb girdle muscular dystrophy type 2C.
作者:
主题词
青少年(Adolescent);成年人(Adult);依赖病毒(Dependovirus);女(雌)性(Female);随访研究(Follow-Up Studies);基因转移技术(Gene Transfer Techniques);遗传载体(Genetic Vectors);人类(Humans);男(雄)性(Male);肌营养不良, 肢带型(Muscular Dystrophies, Limb-Girdle);肌聚糖类(Sarcoglycans);治疗结果(Treatment Outcome)
DOI
10.1093/brain/awr342
PMID
22240777
发布时间
2012-11-15
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Brain
483-92页
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