Conformationally-locked N-glycosides: exploiting long-range non-glycone interactions in the design of pharmacological chaperones for Gaucher disease.

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作者： Javier,Castilla ^[1] ; Rocío,Rísquez ^[2] ; Katsumi,Higaki ^[3] ; Eiji,Nanba ^[3] ; Kousaku,Ohno ^[4] ; Yoshiyuki,Suzuki ^[5] ; Yolanda,Díaz ^[6] ; Carmen,Ortiz Mellet ^[7] ; José M,García Fernández ^[8] ; Sergio,Castillón ^[1]

作者单位： Department de Química Analítica i Química Orgànica, Universitat Rovira i Virgili, C/ Marcel·lí Domingo s/n, 43007 Tarragona, Spain. ^[1] Departamento de Química Orgánica, Facultad de Química, Universidad de Sevilla, C/ Profesor García González 1, 41012 Sevilla, Spain. ^[2] Division of Functional Genomics, Research Center for Bioscience and Technology, Tottori University, 86 Nishi-cho, Yonago 683-8503, Japan. ^[3] Sanin Rosai Hospital, Yonago 683-8605, Japan. ^[4] Tokyo Metropolitan Institute of Medical Science, Tokyo 204-8588, Japan. ^[5] Department de Química Analítica i Química Orgànica, Universitat Rovira i Virgili, C/ Marcel·lí Domingo s/n, 43007 Tarragona, Spain. Electronic address: yolanda.diaz@urv.cat. ^[6] Departamento de Química Orgánica, Facultad de Química, Universidad de Sevilla, C/ Profesor García González 1, 41012 Sevilla, Spain. Electronic address: mellet@us.es. ^[7] Instituto de Investigaciones Químicas (IIQ), CSIC - Universidad de Sevilla, C/ Américo Vespucio 49, Isla de la Cartuja, 41092 Sevilla, Spain. ^[8]

关键词 Gaucher disease Glucocerebrosidase Glycomimetic Glycosidase inhibitor Lysosomal storage disorders Pharmacological chaperone