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Long-term effect of gene therapy on Leber's congenital amaurosis.

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作者单位: From the UCL (University College London) Institute of Ophthalmology (J.W.B.B., M.S.M., V.S., S.J.R., S.E.B., C.R., A.G., F.M.M., S.G.B., P.J.G., V.A.L., K.B., A.V., G.E.H., F.W.F., M.N., A.T.M., M.M., A.S., A.J.S., G.R., R.R.A.) and the Department of Civil, Environmental, and Geomatic Engineering (N.T.), UCL, and Moorfields Eye Hospital (J.W.B.B., M.S.M., V.S., S.J.R., A.G., K.B., G.H., A.M., M.M.), London, and the Department of Psychology, Durham University, Durham (M.N.) - all in the United Kingdom; the College of Veterinary Medicine, Michigan State University, East Lansing (F.M.M., S.M.P.-J.), and the Kellogg Eye Center, University of Michigan Medical School, Ann Arbor (K.L.F., D.A.T., R.R.A.); the Center for Human Genetics, KU Leuven (T.J.L.R.), and the Department of Ophthalmology, UZ Leuven, Campus Sint-Rafaël (I.C.) - both in Leuven, Belgium; Rotterdam Eye Hospital, Rotterdam, the Netherlands (S.Y., L.I.B.); and the Oregon Retinal Degeneration Center, Ophthalmic Genetics Service, Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University, Portland (R.G.W.). [1]
DOI 10.1056/NEJMoa1414221
PMID 25938638
发布时间 2023-07-11
提交
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The New England journal of medicine

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