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首页> Advances in experimental medicine and biology> Antisense Oligonucleotide Therapy for Inherited Retinal Dystrophies.

Antisense Oligonucleotide Therapy for Inherited Retinal Dystrophies.

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作者： Xavier,Gerard ^[1] ; Alejandro,Garanto ^[2] ; Jean-Michel,Rozet ^[3] ; Rob W J,Collin ^[4]

作者单位： Laboratory of Genetics in Ophthalmology, INSERM UMR1163-Imagine Institute, Paris Descartes - Sorbonne Paris Cité University, 24 boulevard du Montparnasse, Paris, France. xavier.gerard@inserm.fr. ^[1] Department of Human Genetics, Radboud Institute for Molecular Life Sciences Radboud University Medical Center, Geert Grooteplein 10, Nijmegen, The Netherlands. alex.garantoiglesias@radboudumc.nl. ^[2] Laboratory of Genetics in Ophthalmology, INSERM UMR1163-Imagine Institute, Paris Descartes - Sorbonne Paris Cité University, 24 boulevard du Montparnasse, Paris, France. jean-michel.rozet@inserm.fr. ^[3] Department of Human Genetics (855), Radboud Institute for Molecular Life Sciences Radboud University Medical Center, Geert Grooteplein 10, 6525, Nijmegen, GA, The Netherlands. rob.collin@radboudumc.nl. ^[4]

关键词 AON Antisense oligonucleotides CEP290 Genetic therapy Inherited retinal dystrophy Splice correction Splicing

主题词动物(Animals);疾病模型, 动物(Disease Models, Animal);疾病遗传易感性(Genetic Predisposition to Disease);人类(Humans);突变(Mutation);寡核苷酸类, 反义(Oligonucleotides, Antisense);RNA前体(RNA Precursors);RNA剪接(RNA Splicing);视网膜营养不良(Retinal Dystrophies);靶基因修复(Targeted Gene Repair)

DOI 10.1007/978-3-319-17121-0_69

PMID 26427454

发布时间 2016-11-09

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Advances in experimental medicine and biology

517-24页

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