Use of 2 hydroxypropyl-beta-cyclodextrin therapy in two adult Niemann Pick Type C patients.

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作者： Ana Alejandra,García-Robles ^[1] ; María José,Company-Albir ^[1] ; Juan Eduardo,Megías-Vericat ^[2] ; María José,Fernández-Megía ^[1] ; Francisco Carlos,Pérez-Miralles ^[3] ; Eduardo,López-Briz ^[1] ; Carmen,Alcalá-Vicente ^[3] ; Inmaculada,Galeano ^[4] ; Bonaventura,Casanova ^[3] ; José Luis,Poveda ^[1]

作者单位： Servicio de Farmacia, Área del Medicamento, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain. ^[1] Servicio de Farmacia, Área del Medicamento, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain. Electronic address: megias_jua@gva.es. ^[2] Unidad Mixta de Esclerosis Múltiple y Neurorregeneración, IIS Hospital La Fe, Universitat de València, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain. ^[3] Departamento de Neurocirugía, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain. ^[4]

关键词 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin Intrathecal Metabolic disease Niemann-Pick Toxicity