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第一作者：
Jean-Antoine,Ribeil
第一单位：
From the Departments of Biotherapy (J.-A.R., A.M., E.M., L.C., M.C.), Clinical Pharmacy (P. Bourget), Pediatric Neuroradiology (D.G.), General Pediatrics (M.M.), and Pediatric Immunology-Hematology Unit (B.N., S.B.), Necker Children's Hospital, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), Biotherapy Clinical Investigation Center, Groupe Hospitalier Universitaire Ouest, AP-HP, INSERM (J.-A.R., A.M., E.M., L.C., L.W., M.C.), Unité de Technologies Chimiques et Biologiques pour la Santé, Centre National de la Recherche Scientifique Unité Mixte de Recherche 8258, INSERM Unité 1022, Faculté de Pharmacie de Paris, Université Paris Descartes, Chimie ParisTech (S.H.-B.-A.), Immunology Laboratory, Groupe Hospitalier Universitaire Paris-Sud, Hôpital Kremlin-Bicêtre, AP-HP, Le Kremlin-Bicêtre (S.H.-B.-A.), the Institute of Emerging Diseases and Innovative Therapies, Imagine Institute, Université Paris Descartes, Sorbonne Paris Cité University (M.S., B.N., L.W., M.C.), Mère-Enfant Clinical Investigation Center, Groupe Hospitalier Necker Cochin (M.S.), Université Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité University, INSERM Institut National de Transfusion Sanguine, Unité Biologie Intégrée du Globule Rouge, Laboratoire d'Excellence GR-Ex (W.E.N.), and Laboratoires de Virologie, Hôpital Cochin (J.-F.M.), Paris, Atomic and Alternative Energy Commission, Université Paris-Sud, Fontenay-aux-Roses (E.P., Y.B., S.C., P.L.), Institut Mondor de Recherche Biomédicale, Equipe 2, Centre de Référence des Syndromes Drépanocytaires Majeurs, Centre Hospitalier Universitaire Henri Mondor, AP-HP, Laboratoire d'Excellence GR-Ex, Créteil (P. Bartolucci), and Université Paris Diderot, Sorbonne Paris Cité University, INSERM Unité 1149, Hôpital Louis-Mourier, AP-HP, Laboratoire d'Excellence GR-Ex, Colombes (H.P., T.L.) - all in France; Bluebird Bio, Cambridge (R.W.R., O.N., G.V., L.S., S.S.), and Brigham and Women's Hospital and Harvard Medical School, Boston (P.L.) - both in Massachusetts; and Ramathibodi Hospital, Mahidol University, Bangkok, Thailand (P.L.).
作者：
主题词
青少年(Adolescent);贫血, 镰状细胞性(Anemia, Sickle Cell);临床试验(主题)(Clinical Trials as Topic);基因表达(Gene Expression);遗传载体(Genetic Vectors);血红蛋白A(Hemoglobin A);人类(Humans);慢病毒属(Lentivirus);男(雄)性(Male);β珠蛋白类(beta-Globins)
DOI
10.1056/NEJMoa1609677
PMID
28249145
发布时间
2022-04-08
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