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    首页> Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy> A New AAV10-U7-Mediated Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in an ALS Mouse Model.

    A New AAV10-U7-Mediated Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in an ALS Mouse Model.

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    作者： Maria Grazia,Biferi [1] ; Mathilde,Cohen-Tannoudji [2] ; Ambra,Cappelletto [2] ; Benoit,Giroux [2] ; Marianne,Roda [2] ; Stéphanie,Astord [2] ; Thibaut,Marais [2] ; Corinne,Bos [2] ; Thomas,Voit [3] ; Arnaud,Ferry [4] ; Martine,Barkats [2]
    作者单位： Centre of Research in Myology (CRM), Institut de Myologie, Sorbonne Universités, UPMC Univ Paris 06, Inserm UMRS974, GH Pitié Salpêtrière, Paris 75013, France. Electronic address: mg.biferi@institut-myologie.org. [1] Centre of Research in Myology (CRM), Institut de Myologie, Sorbonne Universités, UPMC Univ Paris 06, Inserm UMRS974, GH Pitié Salpêtrière, Paris 75013, France. [2] NIHR GOSH Biomedical Research Centre, Great Ormond Street Institute of Child Health, University College London, and Great Ormond Street Hospital Trust, London WC1N 1EH, UK. [3] Centre of Research in Myology (CRM), Institut de Myologie, Sorbonne Universités, UPMC Univ Paris 06, Inserm UMRS974, GH Pitié Salpêtrière, Paris 75013, France; Sorbonne Paris Cité, Université Paris Descartes, Paris 75006, France. [4]
    关键词 AAVALSexon skippinggene therapyhSOD1
    主题词 发病年龄(Age of Onset);肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic Lateral Sclerosis);动物(Animals);依赖病毒(Dependovirus);疾病模型, 动物(Disease Models, Animal);外显子(Exons);基因顺序(Gene Order);基因转移技术(Gene Transfer Techniques);遗传载体(Genetic Vectors);人类(Humans);小鼠(Mice);小鼠, 转基因(Mice, Transgenic);运动活动(Motor Activity);寡核苷酸类, 反义(Oligonucleotides, Antisense);RNA剪接位点(RNA Splice Sites);RNA, 信使(RNA, Messenger);功能恢复(Recovery of Function);存活率(Survival Rate);转导, 遗传(Transduction, Genetic)
    DOI 10.1016/j.ymthe.2017.05.017
    PMID 28663100
    发布时间 2018-11-13
    提交
    • 浏览8
    Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy

    Molecular therapy

    2017年25卷9期

    2038-2052页

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