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The Use of Antisense Oligonucleotides for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy.

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第一作者： Karima,Relizani

第一单位： U1179 INSERM, UFR des Sciences de la Santé-LIA BAHN CSM, Université de Versailles St-Quentin en Yvelines, 2 Avenue de la Source de la Bievre, 78180, Montigny le Bretonneux, France.

作者： Karima,Relizani ^[1] ; Aurelie,Goyenvalle ^[2]

作者单位： U1179 INSERM, UFR des Sciences de la Santé-LIA BAHN CSM, Université de Versailles St-Quentin en Yvelines, 2 Avenue de la Source de la Bievre, 78180, Montigny le Bretonneux, France. ^[1] SQY Therapeutics, UFR des Sciences de la Santé, Université de Versailles Saint-Quentin en Yvelines, Montigny-le-Bretonneux, France. ^[2] U1179 INSERM, UFR des Sciences de la Santé-LIA BAHN CSM, Université de Versailles St-Quentin en Yvelines, 2 Avenue de la Source de la Bievre, 78180, Montigny le Bretonneux, France. aurelie.goyenvalle@uvsq.fr. ^[3]

关键词 Antisense oligonucleotides (AONs)Duchenne muscular dystrophy Exon skipping Splice-switching approaches Tricyclo-DNA

主题词动物(Animals);疾病模型, 动物(Disease Models, Animal);肌营养不良蛋白(Dystrophin);外显子(Exons);人类(Humans);小鼠(Mice);小鼠, 近交mdx(Mice, Inbred mdx);肌, 骨骼(Muscle, Skeletal);肌营养不良, 杜氏(Muscular Dystrophy, Duchenne);寡核苷酸类, 反义(Oligonucleotides, Antisense)

DOI 10.1007/978-1-4939-7374-3_12

PMID 29067663

发布时间 2018-08-31

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Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)

171-183页

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