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Advanced siRNA Designs Further Improve In Vivo Performance of GalNAc-siRNA Conjugates.

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作者： Donald J,Foster ^[1] ; Christopher R,Brown ^[1] ; Sarfraz,Shaikh ^[1] ; Casey,Trapp ^[1] ; Mark K,Schlegel ^[1] ; Kun,Qian ^[1] ; Alfica,Sehgal ^[1] ; Kallanthottathil G,Rajeev ^[1] ; Vasant,Jadhav ^[1] ; Muthiah,Manoharan ^[1] ; Satya,Kuchimanchi ^[1] ; Martin A,Maier ^[1] ; Stuart,Milstein ^[2]

作者单位： Alnylam Pharmaceuticals, Cambridge, MA 02142, USA. ^[1] Alnylam Pharmaceuticals, Cambridge, MA 02142, USA. Electronic address: smilstein@alnylam.com. ^[2]

关键词 GalNAc conjugates RNAi siRNA

主题词乙酰半乳糖胺(Acetylgalactosamine);动物(Animals);基因表达调控(Gene Expression Regulation);基因沉默(Gene Silencing);肝细胞(Hepatocytes);肝(Liver);男(雄)性(Male);小鼠(Mice);小鼠, 转基因(Mice, Transgenic);RNA干扰(RNA Interference);RNA, 信使(RNA, Messenger);RNA, 小分子干扰(RNA, Small Interfering)

DOI 10.1016/j.ymthe.2017.12.021

PMID 29456020

发布时间 2021-01-09

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Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy

Molecular therapy

2018年26卷3期

708-717页

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