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首页> Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy> A Blood-Brain-Barrier-Penetrating Anti-human Transferrin Receptor Antibody Fusion Protein for Neuronopathic Mucopolysaccharidosis II.

A Blood-Brain-Barrier-Penetrating Anti-human Transferrin Receptor Antibody Fusion Protein for Neuronopathic Mucopolysaccharidosis II.

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第一作者： Hiroyuki,Sonoda

第一单位： Research Division, JCR Pharmaceuticals, Kobe, Japan. Electronic address: sonoda-h@jcrpharm.co.jp.

作者： Hiroyuki,Sonoda ^[1] ; Hideto,Morimoto ^[2] ; Eiji,Yoden ^[2] ; Yuri,Koshimura ^[2] ; Masafumi,Kinoshita ^[2] ; Galina,Golovina ^[2] ; Haruna,Takagi ^[2] ; Ryuji,Yamamoto ^[2] ; Kohtaro,Minami ^[2] ; Akira,Mizoguchi ^[3] ; Katsuhiko,Tachibana ^[2] ; Tohru,Hirato ^[2] ; Kenichi,Takahashi ^[4]

作者单位： Research Division, JCR Pharmaceuticals, Kobe, Japan. Electronic address: sonoda-h@jcrpharm.co.jp. ^[1] Research Division, JCR Pharmaceuticals, Kobe, Japan. ^[2] Department of Neural Regeneration and Cell Communication, Mie University Graduate School of Medicine, Tsu, Japan. ^[3] Research Division, JCR Pharmaceuticals, Kobe, Japan. Electronic address: takahasi@jcrpharm.co.jp. ^[4]

关键词 blood-brain barrier enzyme replacement therapy glycosaminoglycans iduronate-2-sulfatase lysosomal storage disease mucopolysaccharidosis II transferrin receptor

主题词动物(Animals);抗体, 单克隆(Antibodies, Monoclonal);血脑屏障(Blood-Brain Barrier);脑(Brain);细胞系(Cell Line);疾病模型, 动物(Disease Models, Animal);成纤维细胞(Fibroblasts);人类(Humans);小鼠(Mice);小鼠, 基因敲除(Mice, Knockout);黏多糖累积病Ⅱ型(Mucopolysaccharidosis II);受体, IGF2型(Receptor, IGF Type 2);受体, 转铁蛋白(Receptors, Transferrin);重组融合蛋白质类(Recombinant Fusion Proteins);组织分布(Tissue Distribution)

DOI 10.1016/j.ymthe.2018.02.032

PMID 29606503

发布时间 2019-05-30

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Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy

Molecular therapy

2018年26卷5期

1366-1374页

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