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首页> EMBO molecular medicine> Brain-targeted stem cell gene therapy corrects mucopolysaccharidosis type II via multiple mechanisms.

Brain-targeted stem cell gene therapy corrects mucopolysaccharidosis type II via multiple mechanisms.

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作者： Hélène Fe,Gleitz ^[1] ; Ai Yin,Liao ^[1] ; James R,Cook ^[1] ; Samuel F,Rowlston ^[1] ; Gabriella Ma,Forte ^[1] ; Zelpha,D'Souza ^[1] ; Claire,O'Leary ^[1] ; Rebecca J,Holley ^[1] ; Brian W,Bigger ^[2]

作者单位： Stem Cell and Neurotherapies, Division of Cell Matrix Biology & Regenerative Medicine, Faculty of Biology, Medicine and Health, The University of Manchester, Manchester, UK. ^[1] Stem Cell and Neurotherapies, Division of Cell Matrix Biology & Regenerative Medicine, Faculty of Biology, Medicine and Health, The University of Manchester, Manchester, UK brian.bigger@manchester.ac.uk. ^[2]

关键词 Hunter apolipoprotein E blood–brain barrier mucopolysaccharidosis type II stem cell gene therapy

主题词动物(Animals);骨髓移植(Bone Marrow Transplantation);脑(Brain);女(雌)性(Female);遗传载体(Genetic Vectors);糖蛋白类(Glycoproteins);人类(Humans);慢病毒属(Lentivirus);男(雄)性(Male);小鼠(Mice);小鼠, 近交C57BL(Mice, Inbred C57BL);黏多糖累积病Ⅱ型(Mucopolysaccharidosis II);干细胞移植(Stem Cell Transplantation)

DOI 10.15252/emmm.201708730

PMID 29884617

发布时间 2019-04-19

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EMBO molecular medicine

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2018年10卷7期

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